سابقه و هدف: تنها درمان شفابخش جهت مبتلایان به بیماری بتاتالاسمی ماژور پیوند مغز استخوان آلوژنیک می‌باشد که در بیماران نوع 3 با عوارض و مرگ و میر قابل توجهی همراه است. باتوجه به گزارشات موردی از موفقیت پیوند غیرریشه‌کن کننده در مبتلایان به بتاتالاسمی ماژور، اثربخشی این روش همراه با رژیم آماده‌سازی پیوند با سمیت کمتر در درمان مبتلایان به بتاتالاسمی نوع 3 بررسی شد.

مواد و روش‌ها: در این مطالعه آینده‌نگر که طی سال های 1380 تا 1382 در مرکز پیوند مغز استخوان بیمارستان شریعتی تهران صورت گرفت تعداد 13 نفر از بیماران مبتلا به بتاتالاسمی نوع 3 تحت پیوند سلول‌های بنیادی خون محیطی و مغز استخوان از دهنده خواهر یا برادر قرار گرفتند. رژیم آماده سازی غیر ریشه‌کن کننده شامل فلودارابین به  مدت پنج روز، بوسولفان به مدت دو روز و گلوبولین آنتی‌تیموسیت برای چهار روز بود. رژیم پروفیلاکسی جهت واکنش پیوند علیه میزبان بعد از پیوند شامل سیکلوسپورین و متوتروکسات بود و بیماران در صورت افت کیمریسم دهنده تحت درمان با انفوزیون لنفوسیت دهنده (DLI) قرار می‌گرفتند.

نتایج: رژیم آماده سازی پیوند به خوبی و بدون سمیت قابل توجه بر روی سیستم‌های هماتولوژیک و گوارشی و ریوی تحمل شد. پنج نفر از بیماران (46/38 درصد) واکنش پیوند علیه میزبان حاد و 2 نفر (38/15 درصد) واکنش پیوند علیه میزبان مزمن داشتند. دو نفر نیز پس از پیوند فوت نمودند. پس از 5 سال پیگیری، دو نفر سوروایوال عاری از بیماری تالاسمی داشتند.

نتیجه‌گیری: روش پیوند سلول‌های بنیادی آلوژنیک غیرریشه‌کن کننده می‌تواند به عنوان یک روش درمانی با عوارض کم برای مبتلایان به بتاتالاسمی نوع 3 به کار گرفته شود.