fa گزارش اثربخشی پیوند سلول های بنیادی غیر ریشه کن کننده همراه با انفوزیون لنفوسیت دهنده به عنوان یک درمان انتخابی در بیماران مبتلا به بتا تالاسمی ماژور نوع 3 عمومى General پژوهشي Research <p><strong>سابقه و هدف:</strong> تنها درمان شفابخش جهت مبتلایان به بیماری بتاتالاسمی ماژور پیوند مغز استخوان آلوژنیک می‌باشد که در بیماران نوع 3 با عوارض و مرگ و میر قابل توجهی همراه است. باتوجه به گزارشات موردی از موفقیت پیوند غیرریشه‌کن کننده در مبتلایان به بتاتالاسمی ماژور، اثربخشی این روش همراه با رژیم آماده‌سازی پیوند با سمیت کمتر در درمان مبتلایان به بتاتالاسمی نوع 3 بررسی شد. </p><p><strong>مواد و روش‌ها:</strong> در این مطالعه آینده‌نگر که طی سال های 1380 تا 1382 در مرکز پیوند مغز استخوان بیمارستان شریعتی تهران صورت گرفت تعداد 13 نفر از بیماران مبتلا به بتاتالاسمی نوع 3 تحت پیوند سلول‌های بنیادی خون محیطی و مغز استخوان از دهنده خواهر یا برادر قرار گرفتند. رژیم آماده سازی غیر ریشه‌کن کننده شامل فلودارابین به  مدت پنج روز، بوسولفان به مدت دو روز و گلوبولین آنتی‌تیموسیت برای چهار روز بود. رژیم پروفیلاکسی جهت واکنش پیوند علیه میزبان بعد از پیوند شامل سیکلوسپورین و متوتروکسات بود و بیماران در صورت افت کیمریسم دهنده تحت درمان با انفوزیون لنفوسیت دهنده (DLI) قرار می‌گرفتند. </p><p><strong>نتایج:</strong> رژیم آماده سازی پیوند به خوبی و بدون سمیت قابل توجه بر روی سیستم‌های هماتولوژیک و گوارشی و ریوی تحمل شد. پنج نفر از بیماران (46/38 درصد) واکنش پیوند علیه میزبان حاد و 2 نفر (38/15 درصد) واکنش پیوند علیه میزبان مزمن داشتند. دو نفر نیز پس از پیوند فوت نمودند. پس از 5 سال پیگیری، دو نفر سوروایوال عاری از بیماری تالاسمی داشتند. </p><p><strong>نتیجه‌گیری:</strong> روش پیوند سلول‌های بنیادی آلوژنیک غیرریشه‌کن کننده می‌تواند به عنوان یک روش درمانی با عوارض کم برای مبتلایان به بتاتالاسمی نوع 3 به کار گرفته شود. </p> <p><strong>Background:</strong> At present, the only curative treatment for β-thalassemia major is allogenic bone marrow transplantation accompanied with considerable mortality and morbidity in class III β-thalassemia. Regarding few case reports on successful non-myeloablative stem cell transplantation in class III β-thalassemic cases, we evaluated the effectiveness of this type of allogenic stem cell transplantation, considering less toxic non-myeloablative conditioning regimen. </p><p><strong>Materials and Methods:</strong> In this prospective study in Shariati Hospital bone marrow transplantation center during 2001-3, 13 class III β-thalassemia patients (on the basis of history and physical examination and liver biopsy) were transplanted with peripheral blood and bone marrow stem cells from their HLA-identical siblings. Non-myeloablative conditioning regimen included fludarabine busulan antithymocyte globulin. Graft versus host disease (GVHD) prophylactic regimen was cyclosporin and metothrexate. In the case of the declining chimerism, the patients were treated with donor lymphocyte infusions (DLI).</p><p><strong>Results:</strong> The conditioning regimen was tolerated well without any considerable toxicity in hematologic, gastrointestinal and pulmonary systems. Five (38.5%) patients had acute and 2(15.4%) had chronic GVHD. Two patients died after transplantation. While two cases had a thalassemia-free survival. </p><p><strong>Conclusion:</strong> Although associated with high graft failure and the recurrence of disease, non-myeloablative stem cell transplantation may be used as a curative, less toxic post-transplantation treatment for class III ß-thalassemia. </p> بتاتالاسمی ماژور، پیوند سلول‌های بنیادی، انفوزیون لنفوسیت دهنده ß-thalassemia, Stem cell transplantation, Donor lymphocyte infusion (DLI) 453 461 http://feyz.kaums.ac.ir/browse.php?a_code=A-10-1-773&slc_lang=fa&sid=1 Mohamad Mahdi Adib Sereshki محمد مهدی ادیب سرشکی dr_adibs@yahoo.com 290031947532846005211 290031947532846005211 Yes Babak Bahar بابک بهار 290031947532846005222 290031947532846005222 No Ardeshir Ghavamzadeh اردشیر قوام زاده 290031947532846005223 290031947532846005223 No Kamran Ali -Moghadam کامران علی مقدم 290031947532846005224 290031947532846005224 No Masoud Iravani مسعود ایروانی 290031947532846005225 290031947532846005225 No